3月益普生Daphrine在中国获批新适应症——为中枢性性早熟治疗增加新选择

益普生(泛欧交易所：IpsenADR: IPSEY)宣布3月剂型达佛林(注射用二氢萘酸曲普瑞林)于3月7日在中国国家医药产品监督管理局正式获批，用于治疗中枢性性早熟(CPP)。2019年，达佛林3月剂型被列入第三批儿童用药鼓励研发品种名单[1]，2022年被列入国家医药产品管理局药品审评中心优先审评品种名单[2]。

中枢性性早熟是一种常见的小儿内分泌疾病，由于下丘脑-垂体-性腺轴功能提前激活，导致内、外生殖器官迅速发育，在女孩8岁、男孩9岁前出现第二性征[3]。近年来，性早熟发病率逐年上升，已成为仅次于肥胖的第二大儿科内分泌疾病[4]。我国学龄儿童性早熟患病率约为0.43%-4.7%[5] [6]。性早熟的孩子承受着不容忽视的生理和心理负担[7]。如果不及时干预，会严重影响其健康生长发育，导致成年后身材矮小[8]或生育问题[9]。长效促性腺激素释放激素药物(GnRHa)是国内外临床指南推荐的中枢性性早熟的标准治疗药物。性早熟的治疗目标是延缓青春期发育，改善最终成年身高，避免心理和行为问题。

益普生集团的Daphrine在全球中枢性性早熟治疗领域已有37年的临床应用历史。三月达佛林是一种微球剂型，具有微球三阶段缓释和长期缓释的优点[10]。在治疗的第一个月，基础LH(促黄体生成素)和FSH(卵泡刺激素)水平可以被水仙花的三个月剂型有效抑制[11]。药物持续稳定释放3个月，可有效控制性发育进程，延缓骨骼成熟，改善第二性征[12]。

中华医学会儿科学分会副主任委员、内分泌遗传代谢组名誉组长、华中科技大学附属同济医院儿科主任、同济儿童医院院长罗小平教授表示：“达佛林3月剂型的批准上市，为中枢性性早熟的临床治疗提供了更加便捷高效的选择。在中国注册的临床研究表明，治疗后第3个月，性腺轴受抑制(GnRH刺激后LH峰值3 IU/L)的受试者比例为100。中枢性性早熟一般需要2年以上的疗程3，但有研究表明，超过50%的儿童不遵守GnRHa一个月剂型治疗[13]。三个月剂型的达佛林的疗效和安全性与一个月剂型相当，儿童注射次数可从一年13次减少到一年4次。患儿及家属只需每三个月来医院进行注射治疗和随访观察，有助于提高患儿的治疗依从性和治疗满意度[14]。与GnRHa的1月剂型相比，Daphrine的3月剂型在疾病负担方面为患儿家庭节省了5-20%的年治疗费用，节省了约70%的照顾者劳动损失[15]。

益普生中国区总经理纪尧姆德尔莫特(Guillaume DELMOTTE)表示：“得益于近年来鼓励儿童药物研发的政策和评价体系的优化，达芬3月剂型获准上市充分体现了国家对儿科临床用药需求的支持。Daphrine三月剂型的获批不仅体现了益普生在药物研发领域的不断努力，也体现了益普生以患者为中心的承诺。秉承“聚焦、共赢、服务患者、服务社会”的使命，我们期待为中国儿童提供更多高质量的治疗方案，帮助他们提高生活质量，让患者家庭享受悠闲的亲子时光，积极参与母婴康复

成立于1929年，从家族企业到上市集团，益普生在90多年的历史中始终坚持创新精神，不断进步。1992年，益普生正式进入中国市场，并于2019年在上海设立了创新中心，这也是益普生全球四大R&D中心之一。在“聚焦中国”战略的指引下，益普生于2021年在上海成立中国总部，聚焦癌症、罕见病和神经科学领域，并与上海创新中心联合推出创新治疗方案，满足中国患者的迫切治疗需求。未来，益普生将继续以中国市场为战略中心，围绕业绩、员工发展和产品组合进行全面布局，与政府和社会各界合作，为健康中国贡献更多力量。

关于益普生

益普生集团成立于1929年，从家族企业到上市集团，我们已经走过了90多年的历程。作为一家全球生物制药公司，益普生专注于癌症、罕见病和神经科学领域的创新药物。集团的销售网络覆盖全球100多个国家，在其中30个国家直接设立了商业公司。目前，益普生在全球拥有约5，000名员工、4个R&D中心和4个药物开发基地。我们致力于延长患者的生命，改善他们的生活。2022财年，益普生的特殊药品销售额超过30亿欧元。益普生R&D中心专注于创建创新和差异化的技术平台，位于领先的生物技术和生命科学中心(英国萨克雷、巴黎、牛津、美国剑桥和中国上海)。益普生通过一级美国存托凭证计划(ADR:IPSEY)在巴黎(泛欧交易所代码：IPN)和美国上市。更多详情，请访问ipsen.com。

关于益普生中国

益普生集团于1992年进入中国，并于2019年在上海设立了创新中心，这是全球四大R&D中心之一。益普生于2021年在中国建立总部，2022年全面转型，专注于癌症、罕见病和神经科学领域。益普生中国将继续推出创新的治疗方案，以满足中国患者的紧急治疗需求。

益普生-前瞻性陈述的警告注释

本文中包含的前瞻性陈述、目标和目的基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类陈述涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、成就或事件与本文中预期的大相径庭。所有上述风险都可能影响本集团未来实现其财务目标的能力，这些目标是根据当前可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。词语“相信”、“期望”和“预期”以及类似表达用于阐明前瞻性陈述，包括集团对未来事件的预期，如监管文件和决策。此外，在制定本文所述的目标时没有考虑外部增长假设和潜在的未来收购，这可能会改变指标。目的是基于本集团认为合理的数据和假设。目标取决于未来可能的条件或事实，而不仅仅是历史数据。考虑到一些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有较大差异，这明显表现在：在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能永远无法投放市场或实现其商业目标，特别是由于注册或竞争的原因。集团必须面对或可能面对仿制药的竞争，这可能导致市场份额的损失。此外，R&D过程涉及多个阶段，每个阶段都包含重大风险，即集团可能无法实现其目标，被迫放弃对已投入大量资金的产品的努力。因此，本集团不确定临床前试验取得的良好结果是否会在随后的临床试验中得到确认，以及临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不保证该产品将获得必要的注册批准，也不保证该产品将证明在商业上是成功的。如果基本假设被证明不准确或风险或不确定性确实发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的结果大相径庭。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本控制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品开发中固有的挑战，包括获得监管机构的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延迟；国际经济中的金融不稳定和主权风险；对创新产品的集团专利和其他保护的有效性的依赖；以及可能的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，本集团依赖第三方开发和销售某些产品，这可能会产生大量版税；这些合伙人的行为可能会对集团的活动和财务业绩造成损害。集团无法确定其合作伙伴是否会履行各自的义务。本集团可能无法从这些协议中获益。该集团任何违约的合伙人产生的收入都会低于预期。这种情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。本集团明确声明，不会承担任何义务更新或修改新闻稿中包含的任何前瞻性陈述、目标或假设，以反映该等陈述所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。该集团的业务受制于其向法国金融市场监管机构提交的注册文件中概述的风险因素。本文件中列出的风险和不确定性并不详尽，建议读者参考集团网站(www.ipsen.com)上的2021年注册文件。

媒体联系人mindy.qu@ipsen.com益普生中国公共事务和企业传播部主管曲敏电子邮件

[1]中国政府网-药品管理-关于印发第三批鼓励R&D儿童用药目录的通知

[2]国家医药产品管理局药品审评中心网-信息公开-优先审评公示-列入优先审评品种名单。

[3]中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢组，0755-79

[4]http://健康。人们。com。cn/n1/2020/0823/c . 14739-31833149。超文本标记语言

[5]朱，傅，梁，龚，熊，刘，罗，陈，中国学龄儿童青春期发育流行病学研究。浙江大学学报2013年第42卷第四期第396页至第402页。

[6]3,刘y，等。内分泌.2021;72(2):573-581.

[7]谢春华和唐家彦，性早熟患儿母亲亲职压力、社会支持与生活质量的调查。中华现代护理杂志， 2017;23(17): 2252-2254.

[8]耿利娜，薛征。肝肾论治儿童性早熟研究进展[J]的缩写.现代中西医结合杂志，2020;29(23):2611-2614 2622.

[9]耶戈我，等临床内分泌学(Oxf).2014;80(4):570-6.

[10]丁源等，中国药科大学学报，2020;51(4):433-440.

[11]https://。临床试验。gov/ct2/home(NCT # 00564850).

[12]，弗兰克黄，等。曲普瑞林3个月剂型在中国中枢性性早熟儿童中的疗效和安全性：一项为期6个月的开放性单组3期研究. IMPE2023 ePoster演示（程序代码：EP69).

[13]巴纳汉等人，PDB30醋酸亮丙瑞林注射液和醋酸组胺释放肽植入剂治疗中枢性性早熟第一年的费用比较。健康价值2012;15:A175-A176号公路.

[14]马丁内斯-阿瓜约等，儿科内分泌代谢杂志。2006年8月；19(8):963-70.

[15]益普生内部药物经济学模型分析2023.